Un niño de 5 años con una enfermedad rara camina solo después de recibir el medicamento más caro

Un niño de 5 años con atrofia muscular espinal (AME) ahora puede caminar solo después de haber sido tratado con el medicamento más caro del mundo cuando era un bebé.

El hijo de Megan Willis, Edward, de Essex en el Reino Unido, se convirtió en uno de los primeros niños en Inglaterra en recibir la terapia génica, Zolgensma, en 2021 a través del Servicio Nacional de Salud (NHS) del país, según informó la BBC.

Según el NHS, este “medicamento que salva vidas” trata la AME, descrita como “una enfermedad genética rara y a menudo mortal que causa parálisis, debilidad muscular y pérdida progresiva de movimiento”.

En marzo de 2021, el NHS reveló que Zolgensma, «que tiene un precio de lista de £1,79 millones (aproximadamente 2,4 millones de dólares) por dosis y está (etiquetado) como el medicamento más caro del mundo», estaría «disponible para los pacientes (en el Reino Unido) a un precio justo para los contribuyentes después de un acuerdo confidencial histórico alcanzado por el NHS de Inglaterra».

Cuatro años más tarde, la madre de Edward dijo que su hijo había alcanzado hitos que nunca creyó posibles y le dijo a la BBC que podía caminar de forma independiente y que había logrado «progresos increíbles».

Es posible que Edward, a quien le diagnosticaron AME cuando tenía aproximadamente 2 meses, tenga que usar una silla de ruedas por el resto de su vida, pero Willis le dijo al medio: «No importa, siempre y cuando esté feliz. Estamos muy orgullosos de él».

Ella le dijo a la BBC: «Edward tuvo que someterse a un doble reemplazo de cadera en octubre y apenas se está recuperando, pero en general le está yendo muy bien».

«Está aprendiendo a nadar, puede flotar por sí solo, lo cual es muy difícil para los niños con AME porque no tienen flotabilidad natural», continuó Megan. «Este verano saltó de un barco al mar y se fue en moto acuática. Es un pequeño muy, muy dulce».

Willis reveló que Edward «hace todo lo que hace un niño normal (de 5 años)», y explicó que acababa de empezar la escuela y había hecho muchos amigos.

«Simplemente no pensábamos que fuera posible. No sabíamos qué calidad de vida tendría», dijo Willis a la BBC.

Edward ahora recibe fisioterapia hasta cinco veces por semana luego de que la familia se mudó a Londres, según el medio.

Willis inició un GoFundMe para recaudar dinero a principios de este año para su tratamiento médico en curso, según una descripción en la página.

Dejó su trabajo en gestión de eventos para cuidar de Edward a tiempo completo, informó la BBC.

«Recaudamos £170.000 (poco menos de $228.500) durante cinco años, pero ese dinero casi se había acabado. Se le dio un buen uso», dijo Willis al medio.

«Esto nos ha permitido como familia evitar preocuparnos por el dinero. Ahora estamos recaudando fondos nuevamente porque todo el progreso que ha logrado se debe a la atención privada», continuó.

No te pierdas nunca una historia: suscríbete al boletín diario gratuito de PEOPLE para mantenerte actualizado con lo mejor que PEOPLE tiene para ofrecer, desde noticias sobre celebridades hasta historias convincentes de interés humano.

El profesor James Palmer, director médico de las comisiones especializadas del NHS de Inglaterra, dijo sobre el progreso de Edward: «Es un gran placer ver los notables beneficios que esta innovadora terapia genética ha aportado a Edward desde que fue tratado hace cuatro años», según la BBC.

«Edward es uno de los más de 150 niños con AME que se beneficiarán de este tratamiento único que ha tenido un gran impacto en sus vidas, y soy optimista de que muchas otras afecciones como la AME también serán tratables en los próximos años a medida que continúen los avances médicos», añadió, según el medio.

NHS England no respondió de inmediato cuando PEOPLE lo contactó para hacer comentarios. La GENTE también se acercó a Megan Willis.